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中國發布嬰兒型龐貝病治療數據
研究顯示 患兒受酶替代治療(ERT)治療後 生存率提高
【本報綜合外電報導】一項由多地醫院共同開展的前瞻性、多中心臨床研究顯示：中國嬰兒型龐貝病(IOPD)患兒受酶替代治療(ERT)治療後，生存率提高、心肌肥厚改善、生長發育促進、運動能力發展，疾病進展得到延緩；同時，患兒可耐受，安全性良好。
龐貝病是一種罕見的、致命的常染色體隱性遺傳病，根據發病年齡、受累器官和疾病進展速度，龐貝病分為嬰兒型龐貝病(IOPD)和晚發型龐貝病(LOPD)，IOPD患兒病情進展迅速，若無有效治療，常於1歲內死於心力衰竭及呼吸衰竭。
酶替代治療(ERT)是目前已經證明的針對龐貝病的有效治療方法，國外臨床研究顯示，6月齡前開始ERT可延長IOPD患兒壽命，但缺乏中國患兒酶替代治療(ERT)的數據。
上海交通大學醫學院附屬上海兒童醫學中心心內科主任傅立軍教授4日接受採訪時表示：“該項前瞻性、多中心臨床研究，填補了中國大陸關於ERT治療IOPD的有效性及安全性的正式數據的空白，此項研究數據的發表，將有助於提升臨床醫生對於中國IOPD患兒ERT治療的認知，積累本土ERT治療的經驗，對於臨床IOPD治療中可能遇到的問題提供了實際的參考依據”。
↑圖說：龐貝病是一種罕見的、致命的常染色體隱性遺傳病（供圖）
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2022, 8. 4 
